Published online 2015-10-18. doi: 10.11569/wcjd.v23.i29.4687
修回日期: 2015-09-02
接受日期: 2015-09-11
在线出版日期: 2015-10-18
目的: 探索CRISPR干扰(CRISPR interference, CRISPRi)能否实现在体抑制肝脏miR-122表达.
方法: 针对miR-122启动子区设计sgRNA(sgT1和sgT2), 并分别将其与无DNA切割活性仅保留识别活性的dCas9-KRAB载体通过尾静脉流体力学法注射到8-10 wk龄小鼠, 注射1、2、4 wk后通过实时荧光定量PCR(quantitative real-time PCR, qRT-PCR)方法检测肝脏mmu-miR-122的表达; 设计不同的sgRNA浓度梯度, 探索CRISPRi在体抑制肝脏miR-122表达是否存在剂量依赖性; 通过qRT-PCR及Western blot方法检测肝脏miR-122靶分子HOMX1和Cyclin G1的表达变化.
结果: 在注射1 wk和2 wk后, sgT1介导的CRISPRi在体抑制肝脏miR-122的表达水平分别为23%(P<0.05)和16%(P<0.05); 随sgRNA的剂量升高, 肝脏miR-122表达降低, 当lentiGuide-Puro-sgT1质粒为120 μg时, 可将miR-122的表达抑制约30%; CRIPSRi在体抑制肝脏miR-122表达的同时, 上调了miR-122下游靶分子HMOX1和Cyclin G1的表达.
结论: 本研究利用CRISPRi实现了在体抑制肝脏miR-122的表达, 为抗丙型肝炎病毒(hepatitis C virus)的在体治疗提供了新的策略.
核心提示: 本研究利用CRISPRi在体特异性抑制肝脏miR-122的表达, 上调了下游靶分子HMOX1和Cyclin G1的表达, CRISPRi介导的在体基因修饰为抗丙型肝炎病毒(hepatitis C virus)提供了全新的策略.